CDD — это редкое генетическое заболевание, вызванное мутациями гена CDLK5, необходимого для нормального развития мозга, и им страдает примерно 1 из 42 000 человек в Великобритании.

У большинства пострадавших людей наблюдаются судороги уже на первой неделе жизни и наблюдается серьезная задержка в развитии, что влияет на функции мозга, движения, речь и зрение.

Джулиан Бич, временный исполнительный директор MHRA по качеству и доступу к здравоохранению, сказал:

Обеспечение безопасности пациентов и предоставление им доступа к высококачественным, безопасным и эффективным медицинским продуктам являются для нас ключевыми приоритетами.

Мы уверены, что соответствующие нормативные стандарты для одобрения этого лекарства соблюдены.

Как и в случае со всеми лекарствами, мы будем внимательно следить за его безопасностью.

Препарат принимают перорально через дозирующий шприц. Врач или фармацевт, выписавший рецепт, посоветует количество доз, которые должен принять каждый человек.

Ганаксолон — это стероид, который прикрепляется к специфическим рецепторам головного мозга и предназначен для остановки эпилептических припадков.

Это одобрение подтверждается данными рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого клинического исследования 3-й фазы с участием 101 пациента с CDD в возрасте от 2 до 19 лет. 

51 пациент, выбранный случайным образом, получал плацебо, а остальные 50 получали ганаксолон в течение 17 недель. 

Через 13 недель между двумя группами наблюдалась статистически значимая разница в частоте 28-дневных приступов. У пациентов, получавших ганаксолон, наблюдалось среднее снижение частоты приступов почти на 30%, тогда как у пациентов, получавших плацебо, наблюдалось снижение частоты приступов почти на 6,5%. 

Наиболее распространенные побочные эффекты лекарства (которые могут возникнуть у более чем 1 из 10 человек) включают чувство сонливости или сонливости и лихорадку.

Как и в случае с любым другим лекарством, MHRA будет внимательно следить за безопасностью и эффективностью ганаксолона. Всем, кто подозревает, что у них возникает побочный эффект от этого лекарства, рекомендуется поговорить со своим врачом, фармацевтом или медсестрой и сообщить об этом непосредственно в схему желтой карты MHRA или через веб-сайт ( https://yellowcard.mhra.gov.uk ). / ) или выполнив поиск по запросу MHRA Yellow Card в магазинах Google Play или Apple App. 

Примечания для редакторов  

1. Новое регистрационное удостоверение было выдано 7 марта 2024 года компании Marinus Pharmaceuticals Emerald Limited.
2. Более подробную информацию можно найти в сводных характеристиках продукта и брошюрах с информацией для пациентов, которые будут опубликованы на веб-сайте продуктов MHRA в течение 7 дней с момента утверждения.
3. Это было рандомизированное двойное слепое клиническое исследование, в котором ни участники, ни персонал исследования не знали, получали ли пациенты ганаксолон или плацебо. Для получения дополнительной информации об исследовании см. «Краткая характеристика продукта».
4. Для получения дополнительной информации о синдроме дефицита CDKL5 посетите: https://curecdkl5.org.uk/ .
5. Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA) отвечает за регулирование всех лекарств и медицинских устройств в Великобритании, обеспечивая их эффективность и приемлемую безопасность. Вся наша работа опирается на надежные и основанные на фактах суждения, призванные гарантировать, что выгоды оправдывают любые риски.
6. MHRA является исполнительным органом Министерства здравоохранения и социального обеспечения.
7. По вопросам СМИ обращайтесь по адресу [email protected] или по телефону 020 3080 7651.